Nowe badanie zespołu z Uniwersytetu w Tel Awiwie (Izrael) sugeruje, że istnieje nowa metoda terapii niektórych wrodzonych chorób metabolicznych, wykorzystująca związki chemiczne znajdujące się w winie i herbacie.
Wrodzone zaburzenia metaboliczne
Większość osób z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi rodzi się z wadliwym genem, który powoduje zmniejszenie lub całkowite zahamowanie aktywności danego enzymu. W rezultacie w organizmie gromadzą się metabolity. Taka niekontrolowana akumulacja jest toksyczna i może powodować poważne zaburzenia rozwojowe i psychiczne. Nowe badanie wykazało, że pewne związki chemiczne występujące naturalnie w zielonej herbacie i czerwonym winie mogą blokować powstawanie toksycznych metabolitów. Wyniki opublikowano w czasopiśmie „Communications Chemistry”.
Wyniki badania
Badacze wzięli pod uwagę dwa związki: galusan epigallokatechiny, znany jako EGCG, występujący naturalnie w zielonej herbacie, który zwrócił uwagę społeczności medycznej na jej potencjalne korzyści zdrowotne; oraz kwas garbnikowy, występujący w czerwonym winie, o którym wiadomo, że zapobiega tworzeniu toksycznych struktur amyloidowych, powodujących zaburzenia neurodegeneracyjne, takie jak choroba Alzheimera i Parkinsona.
Łącznie grupa wrodzonych zaburzeń metabolicznych stanowi znaczącą część pediatrycznych chorób genetycznych. Fenyloketonuria (PKU), która powoduje gromadzenie się w organizmie aminokwasu fenyloalaniny, jest jedną z nich. U noworodka z PKU należy najpóźniej w ciągu 2 tygodni od urodzenia zastosować dietę eliminacyjną niskofenyloalaninową, w której korzysta się ze specjalnych mieszanek zawierających białka o niskiej zawartości tego aminokwasu.
Naukowcy mają nadzieję, że rezultaty ich eksperymentów ułatwią opracowanie leków pomocnych w terapii wrodzonych zaburzeń metabolicznych. Nowe badania opierają się na dwóch wcześniejszych analizach przeprowadzonych w laboratorium Uniwersytetu w Tel Awiwie. W pierwszym badaniu wykazano, że fenyloalanina jest zdolna do samoorganizacji i tworzenia struktur amyloidowych, takich jak te obserwowane w chorobach Alzheimera, Parkinsona i innych chorobach neurodegeneracyjnych. W drugim badaniu wykazano, że inne metabolity, które kumulują się w danych wrodzonych chorobach metabolicznych, ulegają procesom samoorganizacji i tworzą toksyczne agregaty amyloidu.
Nowe badania skupiły się na EGCG i kwasie garbnikowym. Dwie substancje badano na trzech metabolitach związanych z trzema wrodzonymi chorobami metabolicznymi: adeniną, kumulatywną tyrozyną i fenyloalaniną. Wyniki były obiecujące. Zarówno kwas garbnikowy, jak i EGCG skutecznie blokowały tworzenie toksycznych struktur amyloidowych. Naukowcy wykorzystali również symulacje komputerowe do sprawdzenia mechanizmu napędzającego związki.
Naukowcy komentują: „Wkraczamy w nową erę zrozumienia roli i znaczenia metabolitów w różnych chorobach, w tym wrodzonych chorobach metabolicznych, chorobach neurodegeneracyjnych, a nawet nowotworach. Opracowane przez nas narzędzia są przełomowe i mają olbrzymi potencjał w zakresie pomocy szerokiej grupie pacjentów w przyszłości„.
Źródło: Shira Shaham-Niv, Pavel Rehak, Dor Zaguri, Aviad Levin, Lihi Adler-Abramovich, Lela Vuković, Petr Král, Ehud Gazit. Differential inhibition of metabolite amyloid formation by generic fibrillation-modifying polyphenols. Communications Chemistry, 2018; 1 (1)
